رئيس مجلس الإدارة : د. خالد بن ثاني آل ثاني

Al-sharq

رئيس التحرير: جابر سالم الحرمي

الشرق

مساحة إعلانية

مساحة إعلانية

مساحة إعلانية

عربي ودولي

1634

بعد نجاح حملة التبرع لرقية المصرية.. تعرف على حقنة "Zolgensma" أغلى علاج في العالم

25 يونيو 2022 , 01:04م
alsharq
الدوحة - موقع الشرق

تمكن المصريون من مساعدة الطفلة رقية التي تعاني من ضمور عضلي وتحتاج بشكل عاجل لحقنة يبلغ ثمنها 40 مليون جنيه مصري يجب أن تأخذها قبل أن تتم عامها الثاني وإلا فقدت الأمل نهائيا في الشفاء من المرض.

وبلغت قيمة التبرعات لإنقاذ الطفلة رقية التي شغلت قصتها الرأي العام، أكثر من 45 مليون جنيه، متخطية المبلغ المستهدف والمقدر بقيمة 40 مليون جنيه، بهدف علاج الطفلة من مرض ضمور العضلات الشوكي ومنحها حقنة "زولجانزما" التي تعد العلاج الوحيد في العالم لحالتها.

ويعد مرض الضمور العضلات الشوكي من الأمراض النادرة التي تحتاج إلى علاج مكلّف (يبلغ نحو مليوني دولار) قبل أن يبلغ المصاب عامه الثاني، في حين يُعتبر عقار Zolgensma علاجًا جينيا، وهو مجال جديد نسبيًا وسريع النمو لتطوير الدواء. بمعنى أن هذه العلاجات تتعامل مع السبب الجذري للمرض أي الجينة المعيبة.

ويعالج دواء Zolgensma ضمور العضلات الشوكيةرابط خارجي، وهو مرض فتاك ناتج عن عيب وراثي يُضعف عضلات الشخص بشكل كبير بحيث يصبح غير قادر على الحركة ويمكن أن تُضعف في النهاية القدرة على البلع أو التنفس. وبشكل عام، يموت الأطفال الذين يولدون وهم مصابون بالمرض بشكل مزمن، قبل سن الثاني، كما يٌصيب هذا المرض حوالي واحد من بين كل 10 آلاف طفل حديث الولادة، مما يجعله واحداً من أكثر الأمراض النادرة شيوعًا بحسب هيئة الإذاعة والتلفزيون السويسرية.

وحاليا، يُعتبر Zolgensma العلاج السابع عشر للخلايا والجينات الذي يتم إدراجه في القائمة المعتمدة من طرف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، لكن هذه الإدارة تتوقع أن تعتمد ما بين 10 إلى 20 علاج خلية وجيني في عام 2025. ويتم الآن إجراء حوالي 2600 تجربة سريرية للعلاج الجيني في 38 دولة أو أنه تم الانتهاء منها بالفعل.

وفي هذا الصدد، تتصدر شركتا الأدوية السويسرية نوفارتيس وروش ثورة العلاج الجيني، مع استحواذ روش على بعض شركات التكنولوجيا الحيوية الصغيرة.

اقرأ المزيد

alsharq وزير الخارجية الروسي يؤكد استعداد بلاده لإجراء مفاوضات لحل جذور النزاع مع أوكرانيا

أكد سيرغي لافروف وزير الخارجية الروسي، اليوم، استعداد بلاده لإجراء مفاوضات لمعالجة الأسباب الجذرية للنزاع مع أوكرانيا، مشددا... اقرأ المزيد

46

| 28 سبتمبر 2025

alsharq الأمين العام لمجلس التعاون ووزير خارجية إيران يبحثان العلاقات الثنائية

التقى السيد جاسم محمد البديوي الأمين العام لمجلس التعاون لدول الخليج العربية، اليوم،مع عباس عراقجي وزير الخارجية الإيراني،... اقرأ المزيد

42

| 27 سبتمبر 2025

alsharq مقتل 31 شخصاً وإصابة 50 آخرين في حادث تدافع جماهيري بالهند

لقي ما لا يقل عن 31 شخصا مصرعهم وأصيب نحو 50 آخرون، اليوم، جراء تدافع جماهيري خلال تجمع... اقرأ المزيد

124

| 27 سبتمبر 2025

مساحة إعلانية